Entre os testes desenvolvidos, dois medicamentos se destacaram: o Inotersen do laboratório Ionis e o Patisiran, do laboratório Alnylam.
As conclusões apontadas nas pesquisas apontam vários benefícios para os pacientes como, por exemplo, melhor qualidade de vida nas atividades diárias, no estado nutricional, na força motora e na capacidade ambulatória, além de redução nos sintomas e na deficiência causados pela patologia. « Voltar