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Eventos abordam doença genética e reúnem instituições internacionais e especialistas renomados

 
Aconteceu em São Paulo, no Brasil, o II Encontro de Pacientes com Amiloidose e o 1º Encontro Latino Americano de Associações de Amiloidose


Pouco conhecida no Brasil, a Amiloidose Hereditária, ou PAF (Polineuropatia Amiloidótica Familiar), é uma doença genética e hereditária, de origem portuguesa, sem cura e que causa a perda progressiva dos movimentos, insensibilidade no corpo e atrofia muscular. Os distúrbios são caracterizados pelo comprometimento dos nervos sensoriais e motores. Ocorrem também transtornos no sistema nervoso responsável por regular o funcionamento dos órgãos e sistemas do corpo, atingindo, por exemplo, o aparelho gastrointestinal.

A ABPAR, em parceria com o Instituto Vidas Raras, realizou o II Encontro de Pacientes com Amiloidose. O evento aconteceu no dia 10 de novembro, das 08 às 18h, no Hotel Nobile Downtown, centro de São Paulo. O encontro contou com a participação de representantes de associações de outros países da América Latina: Argentina, México, Venezuela e Bolívia, assim como médicos renomados nas áreas de genética, neurologia e cardiologia, e com a presença dos novos representantes regionais da ABPAR (RS, SC, MT e PE).

O encontro visou a troca de experiências, abordagem multidisciplinar da enfermidade e terapias e novos ensaios, falando sobre o novo medicamento para a patologia chamado Inotersen, que utiliza o RNA de interferência, e também o Patisiran, que bloqueia  a atividade de um gene da doença no fígado. Houve, ainda, o esclarecimento sobre os tratamentos existentes para PAF e o protocolo da Amiloidose Hereditária (PAF) no Sistema Único de Saúde do Brasil (SUS), referente à distribuição do medicamento Tafamidis, que trata a doença.

O evento trouxe, inclusive, por meio de especialistas, os direitos jurídicos dos pacientes e a abordagem da distribuição dos medicamentos de alto custo, uma questão fundamental para os portadores da PAF. Pautas como dor neuropática periférica, aconselhamento genético, um fator importante para quem possui histórico da doença na família, e aspectos clínicos da Amiloidose: renal, ocular e sistema nervoso central também fizeram parte da programação, assim como muitos outros temas debatidos.

Já no dia 11 de novembro, também no Hotel Nobile Downtown, em São Paulo - Brasil, foi a vez do 1º Encontro Latino Americano de Associações de Amiloidose, que contou com a participação da Alnylam Pharmaceutics, PTC Therapeutics, Grupo Argentino de Amiloidosis, Associação Brasileira de Paramiloidose/Amyloidosis Alliance – The Voice of Patients (ABPAR), Fundacíon de Familias com Amiloidosis en México – FFAM e  Asociación Venezolana de Pacientes com Amiloidosis Familiar (AVPAF). Infelizmente, a Pfizer Brasil e o México não puderam participar, no entanto, o encontro pôde contar com representantes importantes de pacientes da Bolívia. O evento contou, ainda, com a elaboração e assinatura de uma carta de intenções.

A seguir, confira alguns momentos marcantes do II Encontro de Pacientes com Amiloidose!
 

Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas da PAF no SUS são publicados no Diário Oficial da União

Completamos hoje, 10 de outubro de 2018, uma grande missão: os chamados Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas da PAF (PCDT) no Sistema Único de Saúde (SUS) foram publicados no Diário Oficial da União . Por que eles são importantes?

Os PCDTs indicam como os médicos devem diagnosticar, tratar e acompanhar os pacientes no SUS. Os critérios de indicação de cada tipo de tratamento são informados nesses protocolos. Esse é, inclusive, o passo final para que o governo comece a distribuir o medicamentoTafamidis efetivamente
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ONPATTRO (Patisiran) Aprovado nos EUA

Alnylam anuncia aprovação do FDA de um RNAi terapêutico, o ONPATTRO ™ (patisiran) para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por transtirretina em adultos

- Primeiro e único tratamento aprovado pela FDA disponível nos Estados Unidos para esta indicação 

- ONPATTRO mostrado para melhorar a polineuropatia em relação ao placebo, com reversão do comprometimento da neuropatia em comparação com os valores basais na maioria dos pacientes -

- Melhoria das Medidas Especificadas de Qualidade de Vida e Carga da Doença Demonstrada em Diversas Populações Globais de Pacientes -

CAMBRIDGE, Massachusetts - (BUSINESS WIRE) - Ago. A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), líder mundial em terapia de RNAi, anunciou hoje que a Food and Drug Adminstration dos Estados Unidos (FDA) aprovou a injeção do complexo lipídico ONPATTRO ™ (patisiran), um produto do tipo de interferência de RNA (RNAi) terapêutico, para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR) em adultos. O ONPATTRO é o primeiro e único tratamento aprovado pela FDA para esta indicação. A amiloidose hATTR é uma doença rara, hereditária, rapidamente progressiva e potencialmente fatal, com uma constelação de manifestações. Além da polineuropatia, a amiloidose hATTR pode levar a outras deficiências significativas, incluindo diminuição da deambulação com a perda da capacidade de andar sem ajuda, uma qualidade de vida reduzida e um declínio no funcionamento cardíaco. No maior estudo controlado da amiloidose por hATTR, o ONPATTRO demonstrou melhorar a polineuropatia - com reversão do comprometimento da neuropatia na maioria dos pacientes - e melhorar uma medida composta de qualidade de vida, reduzir os sintomas autonômicos e melhorar as atividades da vida diária.
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Representantes Regionais da ABPAR

ABPAR propõe-se a divulgar e a fomentar os meios adequados de tratamento e recuperação aos indivíduos portadores de PAF, independente de sua classe social, nacionalidade, sexo, raça, cor ou crença religiosa. Em especial, pretende-se atender todos os Associados em todo Brasil, mas para que isso ocorra com maior capilaridade, rapidez e excelência, é preciso apoiadores regionais, de forma voluntária - os chamados Representantes Regionais da ABPAR.

Os Representantes Regionais poderão ser Portadores da PAF ou familiares/amigos, desde que queiram nos auxiliar de forma totalmente voluntária e com orientacões da Diretoria da ABPAR.
Eles devem representar as Regiões Norte, Nordeste, Centro-Oeste, em especial, Minas Gerais, e Sul, podendo ser dois Delegados por Regional.

As principais acões que implementaremos serão:

• Promover o rastreio e o fichamento dos portadores de AMILOIDOSE HEREDITÁRIA, na Região Representada;

• Conhecer os serviços de saúde para os problemas da PAF;

• Cooperar com a Diretoria da ABPAR, assim como outras organizações, nos Projetos Comuns da ABPAR;

• Informar e esclarecer todos os doentes de PAF e respectivas famílias sobre características da doença e formas de tratamento;

• Apoiar, por todos os meios ao seu alcance e com orientacões da ABPAR, todos os programas de investigação sobre a PAF;

• Participar de cursos, seminários, conferências, congressos e outras atividades afins, em suas variadas apresentações ou tipos, com vistas à otimização de seus objetivos sociais, autorizadas e financiadas pela ABPAR; 

• Auxiliar e representar a ABPAR de forma devidamente autorizada junto aos Estados e Municípios, empresas farmacêuticas e classes médicas, visando à otimização de seus objetivos sociais.
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Reunião com a Presidente do Supremo Tribunal Federal sobre Doenças Raras

Aconteceu no dia 25 de julho às 16:00hrs no Palácio do Planalto, com a Presidente em Exercício da República e Presidente do Supremo Tribunal Federal Ministra Carmen Lúcia, e a Advogada Geral da União Ministra Grace Mendonça.

Na audiência, representando as Pessoas com Doenças Raras, estavam presentes:
• Regina Próspero - Instituto Vidas Raras;
• Amira Awada - Instituto Vidas Raras;
• Fernando Gomide - ABRAFC;
• Fatima Braga -ABRAME;
• Marcus Dantas - Portador de HPN;
• Maria Cecilia Oliveira - AFAG;
• Fábio Figueiredo de Almeida - ABPAR

Na pauta estava o descumprimento de ordens judiciais que garantem aos Pacientes o acesso ao tratamento com medicamentos de alto custo. No último ano os pacientes foram muito penalizados, os descumprimentos se agravaram, e com a descontinuidades dos tratamentos, muitos raros perderam a vida, e aqui citamos a querida Margareth (Portadora de HPN) e a Alcirene Oliveira, a autora do Recurso Extraordinário 657.718, sobre o dever do Estado de fornecer medicamento de alto-custo não registrado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Como também a gravidade das perícias médicas serem feitas por profissionais que não são capacitados, o que acaba prejudicando o processo, e consequentemente o paciente.

A Presidente foi extremamente sensível às nossas demandas, ouviu a cada um dos senhores e senhoras presentes, como também, nos repassou informações importantes, e ao mesmo tempo preocupantes. Temos hoje no Brasil, 80 milhões de processos parados, 18 mil vagas para juízes, destas 25% estão sem ocupações, temos um judiciário lento.

O Poder Judiciário é um dos três poderes do sistema político brasileiro. É ele o responsável por julgar e aplicar leis no país. Em posse de todas as ações judiciais que não foram cumpridas, e tratamentos descontinuados, as associações presentes, ficaram encarregadas de enviar por e-mail para a Ministra Grace / AGU, e para a Presidente em Exercício, Ministra Cármen Lúcia toda essa relação processual.

Após, análise dos mesmos, será marcada para o início de agosto uma nova reunião no STF com a presença do Ministro da Saúde, Senhor Gilberto Occhi para definirmos uma melhor forma de cumprimento das ordens judiciais, sem agravos para os pacientes. Estarão na reunião os mesmos representantes de hoje.

A Presidente também nos informou que renovou o contrato do NAT - Núcleo de Assessoria Técnica. Esse trabalho é um auxilio técnico, que serve como instrumento de aperfeiçoamento das decisões judiciais na área da saúde. O qual ela ressaltou ser de extrema importância no cenário atual, com o crescente número de pedidos de medicamentos por meio de ações judiciais.

Já vemos uma leve melhoria na dispensação dos medicamentos pelo NJUD. Com o apoio do STF/CNJ/AGU todos saímos da reunião com a esperança viva, de que dias melhores virão para todos os doentes raros do Brasil.

Juntos somos mais fortes!
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